最近收购Scioderm公司之后，Amicus Therapeutics公司正在开发用于遗传性大疱表皮松解症（EB）的研究性局部治疗（SD-101）药物。Amicus是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于罕见患者的药物。

SD-101正在经由一相三期研究（SD-005）中进行评估。这项双盲，安慰剂对照试验招募所有三个主要EB类型（单纯型，隐性营养不良型和非赫利茨交界型）的患者。研究地点位于欧盟和美国，未来几个月有望增加其他地区的医疗中心。

在此研究中，参与者将被随机1:1分至两个组，在三个月内每天全身使用6％浓度的SD-101或安慰剂一次。在此期间，参与者将就诊5次，评估选定的慢性伤口的愈合，瘙痒和疼痛减轻程度，以及全身皮损总面积。也将评估安全性和依从性。

主要的候选标准有：

• 男性或女性患者，年龄1个月及以上

• 诊断为单纯型，隐性营养不良型和非赫利茨交界型

• 有慢性伤口，满足特定的试验标准

完成了SD-005研究的患者将有资格参与开放标签延伸研究（SD-006），继续使用SD-101 6％。

有关正在进行的三期研究的更多信息，请访问：www.clinicaltrials.gov（标识符：NCT02384460）或www.amicusrx.com/clinical.aspx。
如果您有具体问题，请联系：MedicalAffairs（在）amicusrx.com

原文地址：www.eb-clinet.org/register/clinical-studies/clinical-studies-currently-recruiting.html

注：国内患者通过各种渠道已经知道了一些SD-101的消息。不过目前公开的只有临床试验的通知，没有更详细的信息。我个人对效果的期望不高，感觉同时对三种类型有效违反直觉。