项目名称: SKINTHERAPY
原文链接因改版失效。翻译：周迎春。初次翻译：2006年8月。最后更新:2012/12/30 。
皮肤治疗：前6个月
尽管与欧盟的研究合同直到7月才最终签订，皮肤治疗项目于2005年4月已经正式开始。当2005年10月24日项目的主要研究人员在米兰开会审核进度的时候我们发现已经取得了巨大的进展。所有预定在前6个月的任务都已经实现， 后续6个月的任务估计也会如期完成。另外，各团队之间建立了良好的沟通。
法国、西班牙和德国的医生团队已经确定了很过患者，可以进一步筛选，确定适合参加最终临床试验的志愿者。已经培养了人和狗（天生带有犬类EB的金毛猎犬）的角化细胞，确定最有效的基因载体的工作正在进行。欧洲的DebRA组织作为患者代表全程参加了项目。
然而，所有与会者一致认为在这个为期3年的项目中仍有许多障碍需要克服。需要特别强调的是：EB患者一定要清楚的认识到项目的探索性质，即使项目结束了也不能保证可以立刻开始临床治疗。
皮肤治疗项目同时关注显性和隐性营养不良型大疱性表皮松解症。严重的RDEB患者体内完全缺乏VII型胶原，因此非常适合测试载体的效率，但由于患者身体 完全不认识VII型胶原，重新生成的VII型胶原很可能被患者的身体排斥。温和的RDEB和DDEB患者身上有异常的VII型胶原，反而可能更适合先行开 始基因疗法。
很多讨论集中在载体的选择上。可选方法包括：逆转录酶病毒（现在已经实现）；慢病毒（未来几年内应该可以实现）；和腺病毒/腺相关病毒复合载体（可能是转 运效率最高的，但还遥不可及）。学者们在应该基于当前技术开展治疗研究和皮肤治疗项目结束后马上开始I期临床试验（转运效率不高的情况下评估毒性和安全 性）还是应该等待更好的载体上意见不一。已经进行的安全性评估使科学家们倾向于继续推进当前的工作，当然大家都认识到患者应该在方案的选择中发挥重要作 用。
